Ученые из Университета Британской Колумбии (Канада) обнаружили, что препарат, известный как ингибитор рецептора колониестимулирующего фактора 1 (CSF1R), может помочь замедлить развитие мышечной дистрофии Дюшенна у мышей, повысив эластичность мышечных волокон. Результаты исследования описаны в статье, опубликованной в Science Translational Medicine
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — тяжелое генетическое заболевание, которое приводит к прогрессирующей мышечной слабости и дегенерации из-за нарушения синтеза белка дистрофина (он позволяет сохранить неповрежденными мышечные клетки).
Заболевание, которое на данный момент является неизлечимым, обычно проявляется в раннем детстве, а с возрастом прогрессирует. По мере его развития многие пациенты оказываются прикованными к инвалидному креслу, что в результате приводит к нарушению функций сердца и легких.
Исследователи изучали роль резидентных макрофагов (типа лейкоцитов) в регенерации мышц и затем, в ходе экспериментов на грызунах, обнаружили, что ингибиторы CSF1R, которые истощают резидентные макрофаги, делают мышечные волокна более устойчивыми к типу повреждения ткани, который вызван сокращением, характерным для мышечной дистрофии. Препарат вызывал изменение типа мышечных волокон: из чувствительных к повреждениям волокон типа IIB они стали устойчивыми к повреждениям волокнами типа IIA/IIX.
Протестировав препарат на мышах с МДД в течение нескольких месяцев, они получили успешные результаты. Животные, прошедшие лечение, показали более высокую частоту устойчивых к повреждениям мышечных волокон и были способны выполнять физические задачи с меньшим повреждением мышц, чем те, которые не получили препарат. При этом для определения эффективности CSF1R при лечении МДД у людей необходимо проведение дополнительных исследований.
