Биологи из МГУ им. М. В. Ломоносова предложили новую молекулярную систему для управления активностью генов. Разработка поможет усовершенствовать метод генной терапии, который перспективен для лечения ряда наследственных заболеваний. Результаты исследования опубликованы в журнале Cells.
Гены в живых клетках работают с разной интенсивностью, и своевременное «включение» нужных генов позволяет организму правильно развиваться и функционировать. Управляя их активностью, можно изучать механизмы развития генетических заболеваний, повышать точность систем редактирования генома и эффективность генотерапевтических препаратов. Однако существующие день системы направленной активации генов несовершенны: их трудно доставлять в клетки из-за большого размера, а также они могут активировать помимо гена-мишени еще несколько других.
Российские ученые предложили новую компактную молекулярную систему, способную работать как искусственный белок-транскрипционный фактор и активировать только нужные гены. Они проверили предложенный метод на опухолевых клетках почечного эпителия человека, активировав с его помощью искусственно внесенный ген зеленого флуоресцентного белка, а также несколько других генов, в том числе кодирующий фактор роста, а также систему редактирования генома CRISPR/Cas9.
В результате количество РНК, считанной с остальных исследованных последовательностей, выросло до 800 раз. Это подтвердило, что данная разработка может использоваться для активации самых разных генов при решении задач генной терапии, регенеративной медицины, биотехнологического производства и фундаментальных исследований.
