Когда нейрон в теле человека повреждается, сегменты РНК производят белки, которые помогают восстановить повреждение. Но при неврологических заболеваниях и травмах спинного мозга этот механизм дает сбой, и повреждения становятся необратимыми. Исследователи из Стэнфорда (США) разработали технологию транспортировки РНК к определенным местам внутри нейрона, где она может восстанавливать и даже выращивать заново части клетки. Результаты работы описаны в статье, опубликованной в журнале Nature.
Ученые впервые использовали возможности технологии CRISPR для создания точного «почтового индекса», который доставляет молекулы РНК именно туда, где они необходимы в клетках. Обычно этот инструмент применяется для нарезки и редактирования генетического кода, но в данном случае исследователи хотели не вносить изменения, а только переместить существующую РНК в новое место внутри клетки.
Для этого они соединили Cas13 со специфическими сигналами локализации, которые действуют как адреса, указывая Cas13, куда доставить РНК. Технология, названная CRISPR-TO, также оказалась полезной для скрининга дополнительных молекул РНК, чтобы определить, какие из них будут наиболее эффективны при восстановлении поврежденных нейронов в мозге мышей, а также в нейронах человека.
Авторы отмечают, что это лишь начало пути к пониманию того, как пространственная организация РНК способствует восстановлению мозга. Сейчас исследователи используют CRISPR-TO для перемещения эндогенных РНК (молекул, которые вырабатываются внутри клетки), но он может помочь и в обеспечении точного контроля лекарств на основе РНК, что сделает их безопаснее и эффективнее.
По сути, работа закладывает основу для нового класса терапевтических средств, который исследователи называют «пространственной РНК-медициной». Ученые надеются, что препараты приведут к лечению неврологических заболеваний, а также травматических повреждений.
