Ученые СПбГУ с помощью технологии «молекулярных ножниц» создали линию мышей, моделирующих пигментный ретинит — заболевание глаз, которое может привести к слепоте у человека. Разработка, которая поможет в проведении доклинических исследований препаратов от соответствующих заболеваний, описана в статье, опубликованной в International Journal of Molecular Sciences.
Дегенеративные патологии сетчатки глаза — группа заболеваний, которые со временем приводят к значительному ухудшению зрения, вплоть до неизлечимой слепоты. Самыми тяжелыми являются генерализованные поражения сетчатки, к которым относится и пигментный ретинит.
Ученые Института эволюционной физиологии и биохимии имени И. М. Сеченова РАН, ведущие разработку препаратов оптогенетического протезирования сетчатки глаза, обратились к исследователям СПбГУ с просьбой создать линейку модельных мышей для изучения пигментного ретинита. Исследователи университета создали модель этого заболевания у мышей с помощью технологии редактирования генов CRISPR/Cas9, которая использует белок Cas и специальные молекулы РНК для внесения точечных изменений в геном.
Сейчас в широкой клинической практике отсутствует направленное эффективное лечение этой группы заболеваний. Поскольку строение глаза мышей и людей схоже и идентичным образом подвержено патологиям, разработка специальных модельных мышей позволит ученым имитировать клинические проявления глазных болезней у человека и искать варианты их лечения.
У созданной исследователями СПбГУ мышиной модели на 15 день жизни начинается гибель клеток сетчатки, а к 21 дню слой фоторецепторов полностью исчезает из сетчатки. Изучение мышиной модели позволит проводить доклинические исследования препаратов заместительной генной терапии, а также оптогенетического протезирования сетчатки.
