Изменив работу ДНК животных, обездвиженных тяжелым заболеванием, ученые смогли вернуть им возможность двигаться. Результаты исследования опубликованы в журнале Nature.
Мышечная дистрофия типа 1А — это тяжелое наследственное заболевание, вызываемое мутациями в гене Lama2. Он управляет выработкой нескольких белков, которые необходимы для роста мышц и выработки миелина — вещества, изолирующего нервные волокна друг от друга. Из-за мутаций в этом гене мускулы пациента постепенно слабеют, работа нервной системы нарушается, и постепенно человек теряет возможность даже дышать.
Бороться с такими заболеваниями сегодня пытаются с помощью генной терапии. Суть метода заключается в том, что в организм запускается специальный вирус, который проникает в каждую клетку и меняет либо структуру гена, либо уровень его экспрессии (интенсивности работы).
Однако на ген Lama2 очень трудно воздействовать таким образом, поэтому ученые исследовали родственный ему ген Lama1, который кодирует белок ламинин-α1. Он также способствует росту мышечных волокон и выработке миелина, а значит, избыток одного белка может компенсировать нехватку другого.
Биологи добились сверхэкспрессии гена Lama1, т.е. усиленной выработки соответствующего белка, и достигли желаемого результата. У мышей, на которых проводился эксперимент, было отмечено уменьшение фиброза и разрастание мышечных волокон, что уменьшало симптомы дистрофии. Наблюдалось и увеличение скорости нервных импульсов — свидетельство того, что у животных начало восстанавливаться миелиновое покрытие нервных волокон. А в ряде случаях уже обездвиженные мыши стали вставать и передвигаться.
