Международная группа ученых впервые смогла полностью уничтожить следы присутствия ВИЧ в клетках «очеловеченных» мышей. Результаты эксперимента, проведенного с помощью геномного редактора CRISPR/Cas9, опубликованы в журнале Nature Communications.
Геномный редактор CRISPR/Cas9 используется для редактирования генома с точностью почти 100%. Интересно, что борьба с ВИЧ стала для него своего рода «возвращением к корням», ведь сотни миллионов лет назад эта система развилась внутри бактерий именно для защиты от ретровирусов, и лишь в 2012 году ученые приспособили ее для редактирования генома многоклеточных существ.
Теперь же систему «точечного» редактирования генома решили использовать для удаления ВИЧ из человеческой ДНК в зараженных клетках — это может открыть дорогу для создания принципиально новой вакцины. Многие ученые пытаются с помощью CRISPR/Cas9 «вырезать» генетический код ВИЧ из ДНК зараженных клеток, очистив их от инфекции или сделав неуязвимыми для вируса.
Первый успешный эксперимент такого рода удалось провести авторам данного исследования на зараженных мышах с «человеческой» иммунной системой. С помощью антиретровирусных препаратов они подавили размножение ВИЧ в теме мышей, а затем заразили их другим вирусом. Его «боевая» часть была заменена на инструкции по сборке компонентов системы CRISPR/Cas9 и особых РНК-молекул, которые помогают геномному редактору находить и вырезать сегменты вирусного кода из ДНК инфицированных клеток.
Первые опыты с этим вирусом, проведенные на животных с «активным» ВИЧ, показали, что он уничтожал большую часть генетических следов болезни, но не мог полностью ее победить. Поэтому ученые объединили его с антиретровирусной терапией в надежде, что переход ВИЧ в «спящее состояние» сделает его более уязвимым, и эта идея полностью оправдала себя.
Из генома двух мышей вирус был удален полностью, а в телах остальных пяти животных стало заметно меньше зараженных клеток. При этом использованная в эксперименте версия CRISPR/Cas9 отредактировала ДНК мышей сверхточно, не внеся «опечаток» в структуру их генома.
Таким образом, геномный редактор помог ученым искусственно форсировать эволюцию иммунной системы человека, благодаря чему, возможно, удастся создать универсальное лекарство от ВИЧ. Авторы исследования отметили, что последовательное подавление размножения ВИЧ и генная терапия могут полностью ликвидировать вирус во всех органах и клетках зараженных животных. Теперь ученые планируют начать опыты на приматах а затем и на добровольцах.
