19.02.2020

Российские ученые разработали новый препарат для генной терапии

Российские ученые разработали новый препарат для генной терапии

Ученые из Казанского государственного медицинского университета запатентовали новый препарат для лечения дегенеративных, ишемических и инфекционных заболеваний — генетически модифицированный лейкоконцентрат.

Генная терапия — это метод лечения, основанный на введении в организм «здорового» генетического материала, способного восстановить или заменить дефекты в ДНК пациента, чтобы устранить не симптомы, а саму причину заболевания. При успешном лечении функции поврежденного гена восстанавливаются.

Однако применение этого метода может привести к злокачественной трансформации клеток — именно это препятствует широкому внедрению генной терапии. Кроме того, это достаточно дорогой вид лечения.

Решить обе эти проблемы позволит новая разработка российских ученых. По мнению ее авторов, коррекция патологических процессов с помощью лейкоконцентрата может стать прорывом в генной терапии. Получить индивидуальный препарат для каждого пациента они предлагают, создав генетически модифицированный концентрат белых кровяных телец, которые несут новую информацию в виде искусственной ДНК.

Технология его получения такова. Из цельной крови пациента выделяют лейкоциты, а затем добавляют терапевтический ген или комбинацию генов в составе предварительно измененного и поэтому неопасного вируса. Полученный препарат вводится обратно в кровь пациенту. Лейкоциты легко перемешиваются с ней и проникают в разные ткани, не вызывая иммунного ответа, а генетический материал, который они переносят, обеспечивает производство необходимых белков.

Сейчас ученые проводят тестовые исследования работы препарата на животных. Они уверены, что в будущем использование этой технологии позволит людям справляться с последствиями инсульта и заболеваний нервной системы, усиливать иммунитет при вирусных заболеваниях, повышать скорость регенерации костной ткани и т.д.



СМОТРИТЕ ТАКЖЕ