08.11.2021

Препарат против гепатита и ВИЧ улучшил состояние мышей с мышечной дистрофией

Препарат против гепатита и ВИЧ улучшил состояние мышей с мышечной дистрофией

Противовирусный препарат алиспоривир, применяющийся для лечения гепатита С и ВИЧ-инфекции, может нормализовать состояние митохондрий при миодистрофии Дюшенна. Результаты исследования, проведенного биологами из Марийского государственного университета и Института теоретической и экспериментальной биофизики РАН на модельных мышах, опубликованы в International Journal of Molecular Sciences

Миодистрофия Дюшенна, вызванная мутациями гена, поражает одного из 3500-5000 новорожденных мальчиков и одну из 50 000 девочек. При этой патологии мышцы постепенно ослабевают, и к подростковому возрасту ребенок становится тяжелым инвалидом. Чаще всего больные умирают от дыхательной недостаточности в 20-25 лет.

Самым распространенным вариантом терапии сегодня является применение глюкокортикоидов, которые помогают подавить воспалительные процессы в мышцах. Но это часто сопровождается серьезными побочными эффектами. При этом более эффективные и безопасные препараты не зарегистрированы в России очень дороги.

Ученые оценили альтернативный вариант терапии и опробовали ее на десяти мышах со «сломанным» геном белка дистрофина. Препарат алиспоривир, который обладает противовирусным эффектом в отношении ВИЧ и гепатита С, воздействует на митохондрии мышечных клеток. Митохондрии также служат хранилищем для лишних ионов кальция, однако миодистрофия Дюшенна меняет их режим работы, приводя к тому, что избыток ионов кальция в цитоплазме мышечных клеток запускает процессы деградации и некроза, а без дыхания мышечные волокна не получают необходимой энергии.

В течение месяца ученые проводили эксперименты на четырех группах мышей: животные с миодистрофией без лечения и на ежедневных инъекциях препарата, здоровые без терапии и с ней. Оказалось, что введение препарата больным грызунам в 1,5-2 раза снизило интенсивность воспалительного процесса, приблизило состояние митохондрий и структуру мышечных клеток к обычной, и нормализовало обмен кальция в «энергетических станциях». При этом ученые также наблюдали улучшение мышечной силы и выносливости животных.

Авторы исследования отмечают, что в краткосрочной перспективе такой подход может быть полезным, но алиспоривир несколько подавляет процесс образования новых митохондрий в мышечных волокнах и модифицирует сердечный ритм. Так что в долгосрочной перспективе такое лечение может быть не слишком правильным. Сейчас ученые планируют попытаться устранить эти негативные эффекты. Если это удастся сделать, будет найден действенный способ поддерживающей терапии пациентов миодистрофией Дюшенна, не имеющий серьезных побочных эффектов.



СМОТРИТЕ ТАКЖЕ