Медикам впервые удалось частично восстановить зрение пациента с помощью оптогенетической терапии, которая ранее успешно применялась только на животных. Результаты исследования описаны в статье, опубликованной в Nature Medicine.
Оптогенетика — методика, позволяющая управлять нейронами с помощью светочувствительных белков. Медикам впервые удалось успешно использовать ее для лечения пациента, более 40 лет страдающего пигментным ретинитом — прогрессирующим нейродегенеративным заболеванием, уничтожающим светочувствительные клетки в сетчатке и приводящим к слепоте. Причиной этой патологии являются мутации в 71 гене, поэтому разработать генную терапию, которая бы смогла «починила» все нарушенные белковые связи, очень сложно.
Ученые подошли к решению проблемы с другой стороны. Они решили не чинить каждый поврежденный ген в фоторецепторах, передающих сигнал нервным клеткам, а активировать сами нервные клетки. В этом им помогла оптогенетика. Медики ввели в глаз пациента инъекцию, содержавшую вектор аденоассоциированного вируса, который использовался для доставки светочувствительных белков в клетки сетчатки.
Эти белки реагируют на свет, меняя свою форму и позволяя потоку ионов проходить сквозь клетку. Но они чувствительны к свету только с определенной длиной волны, поэтому исследователи использовали специальные очки, трансформирующие свет, отражающийся от предметов. С помощью генной терапии и этих очков пациент впервые за многие годы смог разглядеть реальные объекты, хотя и пока только в специальных экспериментальных условиях.
Ученые параллельно считывали активность нейронов пациента с помощью ЭЭГ, и убедились, что оптогенетическая терапия сетчатки действительно смогла активировать первичную зрительную кору мозга. Сигнал от сетчатки попадает именно сюда, а значит, этот путь передачи информации был успешно восстановлен.
Пока данный метод восстановления зрения находится на экспериментальной стадии, но в перспективе он сможет применяться для лечения целого ряда неврологических заболеваний, включая эпилепсию и болезнь Паркинсона.
