Ученые из Пекинского университета впервые использовали технологию редактирования генома CRISPR для лечения пациента с ВИЧ. Избавить его организм от вируса не удалось, но исследователи считают результаты успешными. Итоги работы опубликованы в издании New England Journal of Medicine.
На проведение эксперимента ученых вдохновило излечение двух ВИЧ-инфицированных пациентов из Берлина и Лондона. Первым из них стал Тимоти Рэй Браун, известный как «берлинский пациент». В 2007 году в рамках лечения лейкемии ему провели трансплантацию костного мозга, донор которого обладал мутацией в гене CCR5, которая дает носителю иммунитет к ВИЧ. В результате в крови Брауна не было обнаружено признаков ВИЧ.
Затем аналогичным образом удалось вылечить еще одного пациента из Лондона. Однако ученые отмечают, что найти донора костного мозга с такой редкой мутацией очень трудно. Поэтому исследователи из КНР предположили, что добиться того же эффекта помогут отредактированные донорские клетки.
В эксперименте принял участие ВИЧ-инфицированный мужчина из Китая, у которого в 27 лет была диагностирована лейкемия и потребовалась пересадка костного мозга. Используя технологию CRISPR, ученые удалили ген CCR5 из стволовых клеток костного мозга донора и затем трансплантировали их пациенту. Правда, отредактировать удалось лишь 17,8% стволовых клеток донора.
За состоянием пациента после операции наблюдали больше полутора лет. К концу этого периода в его организме осталось около половины CRISPR-отредактированных столовых клеток: они составляли 5-8% от общего числа стволовых клеток. Тем не менее спустя месяц после трансплантации у пациента началась полная ремиссия лейкоза, а когда он временно перестал принимать лекарства от ВИЧ, вирусная нагрузка в его организме увеличилась.
Таким образом, эксперимент не смог вылечить мужчину от ВИЧ-инфекции, однако позволил ученым узнать, что CRISPR-отредактированные клетки могут сохраняться, и теперь нужно лишь получить результат больше 5%. Кроме того, исследователи не обнаружили никаких побочных мутаций в результате использования технологии CRISPR. Поэтому они считают свою работу важным шагом на пути к использованию технологии редактирования генома для лечения человека.
