Первые за пределами Китая клинические испытания технологии CRISPR на людях возобновлены. Фармацевтические компании Therapeutics и Vertex продолжат эксперименты с технологией редактирования генов, начатые в 2018 году в Европе и Канаде.
Технология CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats), позволяющая вносить изменения в геном высших организмов, в том числе человека, создана по образцу системы защиты от вирусов, которую используют бактерии. В основе этой технологии — короткие палиндромные повторы, сгруппированные и разделенные одинаковыми промежутками. Между ними располагаются фрагменты ДНК, которые содержат следы вирусов, атаковавших бактерию, благодаря чему при повторной атаке их удается быстро распознать и уничтожить.
Эта методика позволяет модифицировать геном любого организма. В 2015 года китайские ученые опубликовали результаты своего исследования по редактированию генома человеческих эмбрионов, а в 2018 году начались первые работы за пределами КНР. По информации проекта «Вести. Наука», клинические испытания, ранее приостановленные Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), сейчас возобновлены.
Напомним, пионерами в этой области стали фармацевтические компании Therapeutics и Vertex, пытавшиеся применить CRISPR для лечения редкого заболевания крови. Пока они проводят клинические испытания в Европе и Канаде, однако планируют задействовать и США.
Речь идёт о лечении человека с помощью методики редактирования генов CTX001, предназначенной для терапии двух заболеваний (бета-талассемии и серповидноклеточной анемии), которые вызываются мутацией в одном гене. Планируется, что из периферической крови пациентов будут выделены гемопоэтические стволовые клетки, которые затем отредактируют, используя систему CRISPR.
Это испытание станет первым из двух запланированных на ближайшее время. Для оценки безопасности лечения процедуру сначала проведут всего на двух пациентах, и только после этого в тестировании будет задействовано большое количество людей.
Добавим, что в Китае, где в ноябре прошлого года на свет появились первые в мире CRISPR-близнецы, решено ввести правила для экспериментов по генетическому редактированию. Проект предполагает, что использование таких технологий будет считаться «высокорисковым» проектом и регулироваться министерством здравоохранения.
